– FDA、臨床的意義の不十分な証拠を引用 –
– 臨床安全性、研究実施、医薬品の品質、製造上の問題は確認されていない –
– CRL は ONPATTRO には関係せず、商業利用可能性にも影響を与えません® (patisiran) 成人における遺伝性 ATTR アミロイドーシスの多発ニューロパチーの治療に対する既存の適応症 –
– Alnylam は本日、9 年 2023 月 XNUMX 日月曜日に投資家向けカンファレンスコールを開催します 東部時間午前8時30分 –
マサチューセッツ州ケンブリッジ–(ビジネスワイヤ)– Alnylam Pharmaceuticals、Inc. RNAi治療薬大手企業(ナスダック:ALNY)は本日、米国食品医薬品局(FDA)が、治療用パチシランに対する同社の追加新薬申請(sNDA)に応じて完全回答書(CRL)を発行したと発表した。トランスサイレチン媒介(ATTR)アミロイドーシスによる心筋症の研究。
ONPATTROの定着名はPatisiranです®、成人の遺伝性ATTRアミロイドーシスの多発ニューロパチーの治療薬としてFDAによって承認されています。 CRL は、この既存の適応症に対する ONPATTRO には関係せず、商業利用可能性にも影響を与えません。
CRLは、ATTRアミロイドーシス心筋症に対するパシシランの治療効果の臨床的意義が確立されていないため、パティシランのsNDAを現在の形では承認できないと示した。 CRLは、臨床安全性、研究実施、医薬品の品質、製造に関していかなる問題も特定しなかった。
CRLの結果、当社は米国におけるパチシランの適応拡大を追求しません。当社は引き続きATTRアミロイドーシスコミュニティに専念し、治験中のRNAi治療薬であるブトリシランのHELIOS-B第3相試験に引き続き注力していきます。 ATTR アミロイドーシスの心筋症の治療薬として開発中の 04 か月に 90 回の皮下投与と、同社の IKARIA 技術を利用した ALN-TTRscXNUMX は、年 XNUMX 回の投与で XNUMX% 以上の TTR ノックダウンが可能となる可能性があります。