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Alnylamは、成人の遺伝性トランスチレチン媒介性アミロイドーシスの多発性神経障害の治療のためのRNAi治療薬であるAMVUTTRA™(Vutrisiran)のFDA承認を発表しました
RNAi 療法の大手企業である Alnylam Pharmaceuticals, Inc. は、米国食品医薬品局 (FDA) が AMVUTTRA™ (ブトリシラン) を承認したと発表しました。AMVUTTRA™ (ブトリシラン) は、多発神経障害の治療のために 9 か月に 3 回 (四半期ごと) 皮下注射で投与される RNAi 治療薬です。成人における遺伝性トランスサイレチン介在性 (hATTR) アミロイドーシスの発症。 hATTR アミロイドーシスは、まれな遺伝性の急速に進行する致命的な疾患であり、衰弱性の多発性ニューロパチーの症状を伴い、治療の選択肢はほとんどありません。 FDA の承認は、HELIOS-A 第 III 相試験の 50 か月間の良好な結果に基づいています。この試験では、AMVUTTRA が多発神経障害の徴候と症状を大幅に改善し、患者の XNUMX% 以上が疾患症状の停止または回復を経験しています。
AMVUTTRA の FDA 承認は、HELIOS-A の 9 か月間の肯定的な結果に基づいています。HELIOS-A は、hATTR アミロイドーシスを有する多様な患者グループ全体で AMVUTTRA の有効性と安全性を評価したグローバルな無作為化非盲検多施設共同第 III 相試験です。多発神経障害。


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