Alnylam は、心筋症を伴う ATTR アミロイドーシス患者における Patisiran の APOLLO-B 第 III 相試験の肯定的なトップライン結果を報告します

RNAi 療法の大手企業である Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) は本日、心筋症を伴うトランスサイレチン介在性 (ATTR) アミロイドーシスの治療のために開発中の研究用 RNAi 治療薬、patisiran の APOLLO-B 第 III 相試験について発表しました。プラセボと比較して、3 か月で 6 分間歩行テスト (6-MWT) のベースラインからの変化の主要評価項目を達成しました (p 値 12)。 この研究はまた、カンザスシティー心筋症アンケート (KCCQ) によって測定された、プラセボと比較した生活の質のベースラインからの変化という最初の副次的評価項目も達成しました (p 値 0.0162)。

この研究には、階層的な方法でテストされる追加の二次複合結果エンドポイントも含まれていました。 プラセボと比較した 0.0574 か月間の 6-MWT の全死因死亡率、心血管イベントの頻度、およびベースラインからの変化の二次複合エンドポイントで、有意でない結果 (p 値 12) が見つかりました。 その結果、最終的な 0.9888 つの複合エンドポイントに対して正式な統計テストは実行されませんでした。研究期間が短かったため、統計的有意性が得られませんでした。すべての原因による死亡率と、患者のすべての原因による入院と緊急の心不全の来院の頻度です。ベースライン（公称p値0.5609）ではタファミジスではなく、全体集団（公称p値XNUMX）ではありません。 Patisiran は有望な安全性と忍容性プロファイルも示しており、数値的には patisiran アームが有利でした。

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