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AlnylamはHELIOSからのポジティブなトップライン18ヶ月の結果を報告します-多発性神経障害を伴うhATTRアミロイドーシスの患者におけるVutrisiranの第3相試験
大手RNAi治療薬会社であるAlnylamPharmaceuticals、Inc。は本日、遺伝性トランスチレチン介在性(hATTR)アミロイドーシスに関連する多発性神経障害の治療のために開発中の治験中のRNAi治療薬であるブトリシランのHELIOS-A第3相試験がすべてに適合したことを発表しました。修正ニューロパシー障害スコア(mNIS + 18)、生活の質(QOL)、歩行速度、栄養状態、および全体的な障害によって測定されるニューロパシーの統計的に有意な改善を含む、7か月で測定された副次的評価項目。パチシランのAPOLLO第3相試験。
最終的な副次的評価項目であるブトリシランによる血清TTRレベルの低下は、予想通り、研究内のパチシラン群と比較して非劣性を示しました。 さらに、ブトリシランで治療された患者は、プラセボと比較して、バイオマーカーNT-proBNPおよび特定の心エコーパラメーターを含む探索的エンドポイントの改善、および計画されたコホートの大多数の患者におけるベースラインと比較したテクネチウム取り込みの改善を示し、潜在的な証拠を提供しました心臓アミロイドの負担を軽減します。

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