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FDA、イノテルセン(テグセディ)に多発性神経障害を伴う遺伝性ATTRを認める
米国食品医薬品局(FDA)は、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス(hATTR)の成人における多発性神経障害(PN)の治療のためのinotersen(Tegsedi、Ackea TherapeuticsおよびIonis Pharmaceuticals)を承認しました。
hATTR-PNは、トランスサイレチン(TTR)遺伝子の変異がTTRアミロイドーシス(臓器に重度の進行性のアミロイド沈着を引き起こし、多臓器不全を引き起こす)を引き起こす、まれな進行性の状態です。 イノテルセンは、変異型と野生型の両方のTTRタンパク質のアンチセンスオリゴヌクレオチド阻害剤です。
FDAによるinotersenの承認は、3年のAmerican Neurological Association Annual Meetingで発表され、当時Medscape MedicalNewsによって報告された第2017相NEURO-TTR試験の結果に基づいていました。

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