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血液に注入された最初の遺伝子編集治療は、最大1年間毒性タンパク質を減少させます
ゲノムエディターCRISPRの注入によって人の病気の遺伝子を直接無効にした最初のチームは昨日、遺伝子によって作られた有毒なタンパク質のレベルが最大93年間で1%も低下したと報告しました。 研究者らは、長期的な減少は、臨床試験の患者がすぐに神経症状の明らかな改善を示し、これらの利点が長期間持続することを意味することを望んでいます。
「この最初の[静脈内]CRISPRベースの遺伝子編集の取り組みが非常に成功したことは非常に注目に値します」と、研究に関与しなかったマサチューセッツ大学医学部の遺伝子治療研究者テレンス・フロッテは言います。 「これは、このプラットフォームの力が臨床的に大きな可能性を秘めていることを示しています。」

出典: www.science.org
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