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全身性アミロイドーシス

重要な情報

ソース： ランセット

年： 2015

著者： Wechalekar AD、Gillmore JD、Hawkins PN

要約/要約：

タンパク質線維の組織沈着は、全身性アミロイドーシスと呼ばれる希少疾患のグループを引き起こします。 このセミナーは、疫学の変化、診断への現在のアプローチ、治療の進歩に焦点を当てています。 全身性軽鎖（AL）アミロイドーシスはこれらの状態の中で最も一般的ですが、野生型トランスサイレチン心臓アミロイドーシス（ATTRwt）はますます診断されています。 治療の重要な決定要因であるアミロイド原線維のタイピングは、固定された組織切片からのレーザーキャプチャと質量分析の幅広い利用可能性により改善されました。 心臓の磁気共鳴画像と骨シンチグラフィトレーサーの心臓の再利用を使用して、心臓アミロイドーシスの特定かつ正確な評価が可能になりました。

ALアミロイドーシスの生存率は、新規化学療法剤が利用可能になったため著しく改善されましたが、進行した疾患には課題が残っています。 早期診断、より良い結果の鍵は、まだとらえどころのないままです。 RNA阻害剤、線維形成安定剤および阻害剤、アミロイド沈着物の免疫療法的ターゲティングを含むアミロイド特異的治療の展望を広げることは、全身性アミロイド症の転帰を変える見込みがあります。

 

組織： 英国ロンドン大学

DOI： 10.1016/S0140-6736(15)01274-X

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