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肝疾患を標的とした治療用オリゴヌクレオチド：TTRアミロイドーシス

重要な情報

ソース： Molecules：Journal of Synthetic Chemistry and Natural Product Chemistry

年： 2015

著者： Niemietz C、Chandhok G、Schmidt H

要約/要約：

肝臓は、オリゴヌクレオチド療法のますます興味深い標的になっています。 トランスサイレチン（TTR）をコードする遺伝子の変異は、肝臓で大量に発現し、家族性アミロイド多発神経障害（FAP）と呼ばれる複雑な変性疾患を引き起こします。 TTRの誤って折りたたまれたバリアントは、心臓や末梢神経系を含むさまざまな組織での細胞外タンパク質沈着の確立に関連しています。 肝臓でのTTR mRNAのノックダウン用に設計されたアンチセンス（ASO）と低分子干渉RNA（siRNA）の化学と製剤の最近の進歩により、FAPの臨床現場での遺伝子特異的分子療法の問題に対処できるようになりました。 XNUMXつの治療用オリゴヌクレオチドは、シーケンス固有の方法でRNAに結合しますが、異なるメカニズムを利用します。 ここでは、TTR関連疾患の治療のための治療用オリゴヌクレオチドの出現につながった主要な開発について説明します。

組織： ミュンスター大学病院、ドイツ

DOI： 10.3390 /分子201017944

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