ソース： 循環：心不全

年： 2021

著者： エリオット P、ドラッチマン BM、ゴットリーブ SS、ホフマン JE、フンメル SL、レニハン DJ、エベデ B、グンダパネニ B、リー B、スルタン MB、シャー SJ

背景： タファミジスは、トランスサイレチンアミロイド心筋症の治療薬として多くの国で承認されています。 この研究は、極めて重要なATTR-ACT（トランスサイレチン心筋症臨床試験におけるタファミジス）までの継続的な長期延長（LTE）からのタファミジスの長期有効性に関するデータを報告する。

メソッド： ATTR-ACTを完了したトランスサイレチンアミロイド心筋症患者は、LTEに登録して同じタファミジス用量を継続するか、以前にプラセボで治療されている場合はタファミジスメグルミン2mgまたは1mgにランダム化（80：20）することができる。 LTE のすべての患者は、プロトコール修正後、タファミジス遊離酸 61 mg (タファミジス メグルミン 80 mg と生物学的に同等) に移行しました。 この中間解析では、ATTR-ACTでタファミジス メグルミン 80 mgで治療されLTE期間中も継続する患者の全死因死亡率が、LTEでタファミジに移行するATTR-ACTでプラセボ投与を受けた患者と比較して評価された。

結果について 追跡調査の中央値は、タファミジス継続群（n=58.5）では176か月、タファミジスに対するプラセボ投与群（n=57.1）では177か月でした。 タファミジの継続投与では79人（44.9%）が死亡し、タファミジに対するプラセボでは111人（62.7%）が死亡した（ハザード比、0.59 [95% CI、0.44-0.79]）。 P<0.001)。 死亡率は、継続タファミジス（タファミジスに対するプラセボと比較）の次のサブグループでも減少した。変異型トランスサイレチンアミロイドーシス（0.57 [0.33-0.99]） P=0.05）および野生型トランスサイレチンアミロイドーシス（0.61 [0.43-0.87]）。 P=0.006); およびベースラインのニューヨーク心臓協会クラス I および II (0.56 [0.38-0.82]; P=0.003) およびクラス III (0.65 [0.41-1.01])。 P= 0.06）。

結論： LTEでは、ATTR-ACTにおいて最初にタファミジで治療された患者は、最初にプラセボで治療された患者よりも生存期間が大幅に良好であり、トランスサイレチンアミロイド心筋症における早期診断と治療の重要性が強調されています。 

シェアする

ソーシャルウォールで話し合う

Twitter

共有する rareTeam

ブックマーク